Клинические испытания по перепрофилированию одобренного препарата от псориаза для лечения БЭБ
Меня зовут доктор Кристин Кьяверини. Я дерматолог, но также имею докторскую степень по биологии и с 2008 года работаю в референс-центре по буллезному эпидермолизу в Ницце, Франция . Я возглавляю небольшую, но очень мотивированную и динамичную команду, состоящую из клинического отдела, занимающегося лечением пациентов, и биологического отдела, отвечающего за диагностику и исследования буллезного эпидермолиза.
Какой аспект EB вас больше всего интересует?
Я много лет работаю над лечением буллезного эпидермолиза с помощью существующих препаратов.
Действительно, независимо от подтипа БЭ, помимо хорошо известной хрупкости кожи, связанной с генетическим изменением в одном из генов белка кожи, существует не менее важное воспаление, которое иногда может значительно ухудшить течение болезни. Это может привести к медленному заживлению ран, образованию рубцов, волдырей или зуду.
Более глубокое понимание процесса воспаления позволяет нам подбирать и тестировать лекарства, которые уменьшат его и улучшат качество жизни людей, страдающих буллезным эпидермолизом.
Какую пользу ваша работа принесет людям, живущим с БЭ?
Цель моей работы — протестировать апремлиаст, противовоспалительное средство, принимаемое в виде таблеток людьми с псориазом, на достаточно большом количестве пациентов с тяжелым генерализованным буллезным эпидермолизом, чтобы показать его реальную эффективность. Мы надеемся значительно уменьшить количество волдырей у пациентов и тем самым улучшить качество их жизни, сократить время ухода и уменьшить боль , а также позволить им заниматься большим количеством дел в повседневной жизни.
Кто/что вдохновило вас работать над EB?
Когда я был молодым студентом (очень давно), я провел год в исследовательской лаборатории профессора Ортонне и доктора Менегуцци , которые много работали над буллезным эпидермолизом, и в частности над его пограничным подтипом. Страдания этих детей до сих пор не дают мне покоя.
Что для вас значит финансирование от DEBRA UK?
Финансирование от DEBRA UK наконец-то позволит мне продолжить начатую в 2017 году работу по изучению воспалительных механизмов, участвующих в генерализованном ЭБС, и продемонстрировать терапевтическую ценность апремиласта. Если это исследование подтвердит мои первоначальные результаты, я надеюсь, что лечение станет доступным для всех пациентов во всем мире.
Как выглядит день вашей жизни исследователя ЭБ?
Классический день в больнице начинается в 8:30 утра с чтения электронных писем, в том числе от пациентов, и ответов на вопросы Марион и Матильды, двух наших медсестер по EB. Они являются столпами центра, потому что находятся на передовой с пациентами. Утро продолжается осмотром пациентов в центре и обсуждением с коллегами того, как улучшить их уход. Вторая половина дня часто отводится для написания писем, статей или протоколов, чтобы поделиться нашими результатами, поиска финансирования проекта и, к сожалению, большой административной работы. Окончание дня в 18:00.
Кто входит в вашу команду и что они делают для поддержки ваших исследований ЭБ?
Все члены команды участвуют в исследованиях ЭБ на разных, зачастую нескольких уровнях. Медсестры играют важную роль во всех терапевтических исследованиях, поскольку именно они обеспечивают уход, собирают различные образцы и организуют посещение пациентов. Они также проводят текущее клиническое исследование для улучшения этих процессов. Г-н Рапп — ассистент клинических исследований, работающий неполный рабочий день. Он очень помогает нам в создании и управлении базами данных и исследовательскими протоколами, а также отвечает за размещение информации на нашем веб-сайте. В лаборатории работает г-жа Хайм , которая проводит тестирование биопсий кожи и генетических образцов, одновременно работая над исследовательским проектом по ЭБ в исследовательской лаборатории INSERM (Французский национальный институт здравоохранения и медицинских исследований). Доктор Франку , наш биолог, отвечает за генетическую диагностику наследственного ЭБ. Мы работаем вместе над исследовательскими проектами по этой диагностике и генетическому аспекту ЭБ. В медицинском плане мы курируем интернов и ассистентов в референс-центре, которые регулярно проводят клинические исследования ЭБ. Я являюсь главным исследователем и соисследователем нескольких клинических и терапевтических исследований по буллезному эпидермолизу, как и мой коллега, доктор Хубиче, который работает в центре на полставки. Наконец, многие наши коллеги из числа врачей и немедиков (стоматологи, офтальмологи, специалисты по реабилитации и психологи), с которыми мы сотрудничаем в центре, участвуют в различных европейских проектах через DEBRA или клиническую сеть по буллезному эпидермолизу (EB-Clinet), разрабатывают руководства, участвуют в исследованиях и/или проводят собственные исследования по буллезному эпидермолизу.
Как ты расслабляешься, когда не работаешь над EB?
Чтобы расслабиться в свободное время, я люблю читать и ходить в походы в горы со своей собакой. Мне повезло, что море и горы находятся неподалеку от Ниццы.