DEBRA UK финансирует медицинские исследования по разработке различных видов лечения БЭ.
Различные методы лечения по-разному действуют на причины и/или симптомы на коже или во всем теле.
Содержание:
Генная терапия
Генная терапия — это способ лечения генетических заболеваний путем исправления ошибок в генах человека, ответственных за их симптомы. Это отличается от лечения отдельных симптомов. Гены — это рецепты белков, из которых состоят наши тела. В них могут быть ошибки, которые мешают созданию рабочих белков. Когда организм человека не может вырабатывать определенные белки кожи, это вызывает симптомы БЭ.
Как работает генная терапия?
Генная терапия использует естественные процессы вирусов и бактерий для создания рабочих генов и помещения их в клетки, где ген отсутствует или сломан.
Это можно сделать, взяв образец клеток человека в лабораторию, чтобы внести в него генетические исправления, а затем вернуть их (это называется бывших естественных условиях) или путем лечения человека непосредственно инъекцией или гелем, который помещает рабочий ген в клетки его тела, которые в нем нуждаются (это называется в естественных условиях).
Ввести новые гены в наши клетки может быть сложно, но как только новый правильный ген будет помещен в клетки человека, он может быть использован клеткой для начала выработки недостающего белка.
Вирусы часто используются для помещения новых генов в клетки, потому что это то, что они делают естественным образом. Генная терапия делает вирус безвредным, лишая его способности воспроизводиться. Он делает вирус полезным, заменяя гены, которые он поместил в наши клетки, чтобы мы заболели, новым геном, который сделает нас здоровыми. Другой способ внедрения генов в наши клетки заключается в покрытии их маслом или белком. Гены сами по себе легко разрушаются солнечным светом и природными белками, называемыми ферментами.
В этом видео Американского общества генной и клеточной терапии объясняется генная терапия:
Как наша иммунная система реагирует на генную терапию?
Различные вирусы используются для помещения в наши клетки генов большего или меньшего размера (более длинные или более короткие рецепты белка).
Эти вирусы были изменены, поэтому они не могут вызвать у нас заболевание, но, возможно, у нас уже была болезнь, вызванная типом вируса, используемого для генной терапии. Это означает, что у нас может возникнуть иммунная реакция на терапию in vivo с использованием этого типа вируса. У нас также может возникнуть иммунная реакция, если в естественных условиях генная терапия повторяется. Генная терапия не будет так хорошо работать внутри нашего тела, если наша иммунная система уничтожит вирус генной терапии до того, как он сможет доставить новый ген в наши клетки.
Иногда наша иммунная система реагирует на новый правильный белок, как на микроб. Исследователи должны убедиться, что генная терапия не вызывает иммунного ответа.
Как долго длится генная терапия?
Некоторые виды генной терапии предназначены для однократного лечения, тогда как другие потребуют многократного применения.
Кожа постоянно обновляется. Старые клетки кожи отмирают и отслаиваются, а на их место приходят новые клетки. Новые клетки происходят из более глубоких слоев кожи, где клетки растут, создают новую копию всех своих генов, а затем снова и снова делятся на две части, непрерывно создавая новые, замещающие клетки кожи.
Клетки, в которые с помощью генной терапии были введены новые гены, естественным образом погибнут и будут заменены более новыми клетками, поэтому генную терапию, возможно, придется повторить. Новый ген будет скопирован в новые клетки только в том случае, если он станет частью одной из наших хромосом. Это называется интеграцией.
Хромосомы — это длинные фрагменты ДНК, спрятанные глубоко внутри наших клеток, и каждый из наших генов является частью одной из этих хромосом. Если мы думаем о каждом гене как о «рецепте» создания одного из белков, из которых построено наше тело, каждая хромосома подобна книге рецептов. Вставка нового рецепта в одну из книг рецептов означает, что он будет скопирован.
Некоторые методы генной терапии интегрируют новый ген в хромосому, а некоторые нет. Это может изменить продолжительность действия лечения для контроля симптомов.
Если интегрируется новый ген, важно, чтобы он не прерывал работу других генов и не мешал им работать. Представьте себе, что новый рецепт случайно вставлен поверх части другого рецепта. Исследователи должны убедиться, что генная терапия не вызовет ошибок в других существующих генах.
Редактирование генов
Редактирование генов — это тип генной терапии, основанный на естественных методах, используемых бактериями для защиты от вирусов. Подробнее об этом можно прочитать здесь.
Вместо того, чтобы доставлять клеткам новый работающий генетический рецепт, чтобы они могли производить недостающий белок, редактирование генов — это способ исправить существующий сломанный ген, чтобы исправить собственный рецепт человека.
Важно, чтобы этот процесс нигде больше не вносил изменений, которые могли бы привести к появлению новых ошибок в других генах. Также важно не допускать никаких изменений в яйцеклетках или сперматозоидах, которые могут означать, что ребенок рождается с генетическими изменениями, на которые они не давали согласия.
Редактирование генов осуществляется как бывших естественных условиях (вне организма) генная терапия, а не в естественных условиях (внутри тела) лечение. Собственные стволовые клетки человека могут быть собраны, исправлены генетические ошибки и возвращены ему.
В этом видео объясняется тип редактирования генов с использованием системы CRISPR/Cas9:
Клеточная терапия
Некоторые потенциальные методы лечения БЭ основаны на стволовых клетках. Это особый тип клеток, которые могут трансформироваться в другие типы клеток. Лечение клеточной терапией может привести к попаданию стволовых клеток человека, у которого нет БЭ, в кровоток человека с БЭ. Эти клетки могут перемещаться на кожу и другие части тела, пораженные БЭ, и превращаться в клетки, способные вырабатывать недостающий белок, вызывающий симптомы БЭ. Это может быть способом лечения симптомов БЭ по всему телу.
Стволовые клетки часто берут из костного мозга, но могут быть получены и из других частей тела донора.x
Некоторая информация о стволовых клетках обобщена в этом видео:
Мезенхимальные стромальные клетки (МСК) представляют собой тип клеток со свойствами, подобными стволовым клеткам, которые проходят испытания при БЭ.
Лекарственная терапия
Лекарственная терапия – это лечение симптомов веществами, которые активно влияют на работу нашего организма. Это могут быть таблетки, которые мы проглатываем, инъекции в кожу или мышцы, переливание через иглу в кровоток или крем, спрей, гель или глазные капли.
БЭ — это воспалительное заболевание, и врачи хорошо понимают, как воспаление происходит в нашем организме. Это означает, что они могут выбирать препараты, которые уменьшают воспаление при других состояниях. перепрофилировать для EB.
Боль от ран БЭ можно лечить с помощью обезболивающих или седативных средств.
В этом видео объясняется, как лекарства могут действовать внутри нашего организма:
Протеиновая терапия
Протеиновая терапия предполагает замену белка, который отсутствует у людей с БЭ из-за генетического изменения в кодирующем его рецепте.
Вместо изменения генетического рецепта белка кожи (генной терапии), протеиновая терапия пытается вернуть недостающий белковый «ингредиент» обратно в кожу, которая не работает должным образом. Это немного похоже на попытку добавить начинку в пирог после того, как он вынут из духовки, вместо того, чтобы менять испорченный рецепт пирога. Исследователи должны понять, как доставить белок туда, где он должен быть. Это может быть инъекция, кровь, которая будет разноситься по всему телу, или непосредственно в глаза или раны, где кожа не действует как барьер.
Белок, необходимый для белковой терапии, можно производить в лабораториях, где бактерии или дрожжевые клетки, содержащие правильный генетический рецепт, выращиваются и используются в качестве небольших белковых фабрик. Эта технология может эффективно создавать большие количества человеческого белка. Например, человеческий инсулин производится таким образом для регулярного лечения людей с диабетом.