Пересмотр применения препаратов, снижающих уровень холестерина, для лечения рака кожи при рецессивном буллезном эпидермолизе

Здравствуйте, меня зовут Даниэла, и я научный сотрудник (постдокторант) в EB-Haus Austria. После защиты докторской диссертации в Гронингене, Нидерланды, где я специализировалась на простом буллезном эпидермолизе (EBS), я переехала в Австрию, чтобы продолжить свою работу в области исследований буллезного эпидермолиза, в настоящее время сосредоточившись на рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (RDEB) и плоскоклеточном раке — раке кожи, который может развиться у многих людей, живущих с этим типом буллезного эпидермолиза. Мне удалось расширить свои знания о различных типах буллезного эпидермолиза, работать вместе с преданными своему делу учеными и внести свой вклад в исследования, направленные на улучшение жизни людей, живущих с RDEB.

Какой аспект EB вас больше всего интересует?

Меня особенно интересует вопрос ускорения разработки эффективных методов лечения рака кожи у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ). Последние достижения в молекулярном профилировании опухолей позволяют использовать подходы, основанные на данных, для перепрофилирования лекарственных препаратов, когда уже одобренные лекарства тестируются на предмет новых терапевтических применений. Молекулярный профиль показывает, какие молекулы (белки и гены) отличаются в раковых клетках от нераковых. Это может помочь исследователям выбрать уже существующие препараты, которые могут воздействовать на эти молекулы, для перепрофилирования в качестве средств лечения рака при РДБЭ. Эта стратегия предлагает многообещающий путь для ускорения разработки безопасных и экономически эффективных вариантов лечения.

В рамках нашего текущего проекта мы проводим исследование статиныСтатины — это класс препаратов, традиционно используемых для снижения уровня холестерина с конца 1980-х годов. Со временем исследования выявили дополнительные свойства статинов, включая потенциальные противораковые эффекты. Наша работа сосредоточена на том, можно ли использовать эти соединения для лечения рака кожи, развивающегося у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ). Поскольку они используются так долго и у такого большого количества людей, их профиль безопасности, оптимальная дозировка и побочные эффекты хорошо изучены. Если эксперименты покажут, что статины помогают бороться с раком кожи при РДБЭ, они могут пройти клиническую стадию гораздо быстрее, чем совершенно новый препарат.

Может ли распространенный препарат для снижения уровня холестерина помочь в лечении рака кожи?

Недавно я посетила ежегодную конференцию Европейской ассоциации исследований рака (EACR). Это фантастическое мероприятие, где ученые и врачи делятся новейшими знаниями о развитии рака и способах его предотвращения.

Это была прекрасная возможность поделиться и обсудить последние данные нашего проекта: мы изучаем, могут ли статины — препараты, обычно используемые для снижения уровня холестерина, — быть эффективными в качестве средств лечения рака у пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ).

На конференции также были отмечены некоторые важные изменения в подходах ведущих мировых ученых к изучению рака:

• Взгляд за пределы Т-клеток: Иммунотерапия рака обычно фокусируется на «Т-клетках» (особом типе иммунных клеток) для естественного блокирования опухолей. Научное сообщество обращает внимание на другие типы иммунных клеток, которые играют важную роль.
• Опухоли как «экосистемы»: мы больше не рассматриваем раковые клетки по отдельности. Опухоль — это сложная экосистема или сообщество. Раковые клетки постоянно взаимодействуют с окружающими их нормальными и иммунными клетками, оказывая на них влияние. Если мы сможем нарушить эти взаимодействия, мы сможем остановить рост рака.
• Усовершенствованные лабораторные модели: Вместо тестирования лекарств на плоских слоях клеток в чашке Петри, ученые теперь выращивают миниатюрные трехмерные скопления опухолей, называемые сфероидами. Они ведут себя гораздо больше как настоящие опухоли внутри человеческого тела, что помогает нам гораздо лучше понять, будет ли лекарство действительно эффективно для пациентов.

Делясь результатами своей работы и узнавая о новых концепциях и идеях, мы поддерживаем наши исследования на передовом уровне, стремясь найти лучшие и более безопасные методы лечения для пациентов.

Какую пользу ваша работа принесет людям, живущим с БЭ?

Хотя это исследование находится на ранней стадии (фундаментальные исследования), мы уже получили многообещающие результаты в наших лабораторных экспериментах. Потребуется еще некоторое время, прежде чем мы узнаем, можно ли и как использовать статины для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ) и раком кожи. Порой кажется, что каждый проект — это лишь капля в море. Однако, если посмотреть на ситуацию в целом, становится ясно, что каждый вклад важен для полного понимания РДБЭ и лежащих в его основе молекулярных механизмов, вызывающих видимые симптомы. Это важный шаг вперед к разработке эффективных методов лечения. Я надеюсь, что шаг за шагом, вместе с более широким исследовательским сообществом, занимающимся изучением буллезного эпидермолиза, наша работа поможет разгадать загадку этого заболевания и окажет значимое влияние на пациентов в будущем.

Что означают эти слова:

• Плоский эпителий = плоские чешуйчатые клетки в верхнем слое кожи и других органов.
• Карцинома = рак, который развивается в верхнем слое кожи или других органов.
• Опухоль = скопление/узел раковых клеток, который развивается из одной клетки, не погибшей в положенный момент.
• Молекулярное профилирование = сравнение паттернов молекул (белков или генов) в разных клетках.

Данная работа финансируется организациями DEBRA UK и DEBRA France (GR00040), DEBRA Austria и PMU-RIF (2023-UP-012-Zauner).