Первый центр клинических исследований ЭБ в Африке

Из 20 человек 14 были отобраны для участия в исследовании. Их симптомы были зафиксированы, взяты образцы крови, которые сохранены для генетического анализа.

Ведущий исследователь: Доктор Дауди Мавура — доцент кафедры дерматовенерологии в Христианском медицинском университете Килиманджаро (KCMC), а также нынешний директор Регионального учебного центра дерматологии (RDTC) при KCMC в Моши, высшего учебного заведения, входящего в состав Университета Тумаини и Университета медицинских наук Мухимбили. Он также является одним из специальных советников Комитета Международного фонда дерматологии (IFD). Профессор Мавура также является членом факультета Международной лиги дерматологической и эстетической хирургии (DASIL).

Соавтор исследования: Доктор М. Питер Маринкович завершил ординатуру по дерматологии в Университете медицинских наук штата Орегон, а также стажировку под руководством доктора Роберта Бергесона по изучению и характеристике коллагена VII типа, являющегося мишенью при дистрофическом буллезном эпидермолизе, и ламинина-332, являющегося мишенью в большинстве случаев пограничного буллезного эпидермолиза. В настоящее время доктор Маринкович руководит Клиникой буллезных заболеваний в Стэнфорде и курирует лабораторию, изучающую биологию базальной мембраны и молекулярную терапию буллезного эпидермолиза. Его группа вывела три ведущие программы генной терапии дистрофического буллезного эпидермолиза из доклинической стадии в фазу 3 клинических испытаний, включая технологию аутологичной генной терапии с использованием кожных трансплантатов, аутологичную генную терапию фибробластами и местную генную терапию, которая стала первой генной терапией буллезного эпидермолиза, одобренной FDA в мае 2023 года.

«Клиническая экспертиза в правильном выявлении, диагностике и предоставлении медицинской помощи пациентам с буллезным эпидермолизом в Африке крайне необходима… Ожидается, что это улучшит жизнь африканских пациентов с буллезным эпидермолизом за счет улучшения их клинического ухода и предоставления доступа к клиническим испытаниям новых молекулярных корректирующих методов лечения, некоторые из которых в настоящее время разрабатываются в Стэнфордском университете».

– Доктор Дауди Мавура

Название гранта: Создание Центра буллёзного эпидермолиза в Африке.

Благодаря сотрудничеству между Стэнфордским университетом и Региональным учебным центром по дерматологии (RDTC) в Моши, Танзания, это предложение направлено на характеристику когорты пациентов с генетическим волдырным заболеванием дистрофический буллезный эпидермолиз. С этой целью RDTC и Стэнфордский центр клинических исследований эпидермолиза буллеза будут координировать свою работу по клинической и генетической характеристике дистрофического буллезного эпидермолиза в Танзании. В течение предлагаемого периода финансирования когорта из 20 пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом будет клинически и генетически охарактеризована в RDTC. В конечном итоге это предложение направлено на то, чтобы помочь создать основу, на которой будет построен первый клинический исследовательский центр эпидермолиза буллеза в Африке. Ожидается, что это улучшит жизнь африканских пациентов с эпидермолизом буллеза за счет улучшения их клинической помощи и предоставления доступа к клиническим испытаниям новых молекулярных корректирующих методов лечения, некоторые из которых в настоящее время разрабатываются в Стэнфордском университете.

Региональный центр подготовки дерматологов (РДДХ) ставит перед собой цель создать специализированную клинику для пациентов с буллезным эпидермолизом (БЭ). Цель клиники — улучшить качество медицинской помощи детям и взрослым, страдающим этим заболеванием, путем предоставления специализированного ухода за ранами, обезболивания, консультаций, поддержки в области питания и регулярного последующего наблюдения в непосредственной близости от места жительства. Клиника также будет способствовать обучению медицинских работников для улучшения ранней диагностики и правильного лечения БЭ. Кроме того, мы надеемся повысить осведомленность населения, чтобы уменьшить стигму и улучшить понимание этого заболевания.

В сотрудничестве с пациентами, их семьями, медицинскими работниками и международными партнерами RDTC стремится создать устойчивый центр передового опыта в области лечения, обучения и исследований буллезного эпидермолиза. Мы также с нетерпением ждем будущих клинических испытаний, которые могут обеспечить доступ к новым методам лечения, особенно для пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Эта инициатива укрепит местный потенциал здравоохранения, улучшит результаты лечения пациентов и подарит надежду и долгосрочную поддержку пострадавшим людям и семьям в Танзании и соседних регионах.