Таблетки от псориаза, перепрофилированные для EBS

В 2024 году началось исследование апремиласта для взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше с тяжелой формой синдрома раздраженного кишечника, в котором на данный момент участвуют девять человек. Результаты пока обнадеживают. Три участника хотели продолжить прием апремиласта по окончании исследования, а двое прекратили его досрочно из-за побочных эффектов со стороны пищеварительной системы. Ожидается, что к исследованию присоединятся и другие участники этим летом, но некоторые подходящие пациенты решили не принимать участие, а некоторым детям младшего возраста трудно глотать таблетки. В настоящее время в исследовании участвуют пять центров (Сен-Луи, Некер, Париж, Тулуза, Ницца и Брест), и вскоре к ним присоединится шестой.

Пожалуйста, поделитесь нашей информацией об этом проекте, чтобы повысить осведомленность и помочь в наборе участников: Appel aux personnes atteintes d'épidermolyse Bulleuse simplex sévère en France!

Это исследование эффективности апремиласта у взрослых и детей с тяжелым СЭВ началось в конце 2024 года. Три из четырех участвующих центров открыты и готовы принять пациентов.

Подробности о том, как будет проводиться судебное разбирательство, были опубликованы в 2025 году в виде статьи, написанной простым языком, которую можно найти здесь.

Доктор Кьяверини представил обновленную информацию о проекте на Members' Weekend 2024:

Доктор Кристин Кьяверини — дерматолог в больнице Archet 2 в Ницце. В 2019 году она опубликовала предварительные результаты лечения синдрома Эпштейна-Барр апремиластом в статье, написанной простым языком.

Соавторы: д-р Эммануэль Бурра; Профессор Кристин Бодемер, доктор Кристин Лабрез-Отье, профессор Жюльет Мазереу.

«Целью данного исследования является оценка эффективности и переносимости апремиласта, иммуномодулирующего препарата, уже используемого при псориазе и болезни Бецета, для лечения пациентов с тяжелым СЭБ в возрасте старше 6 лет».

– Кристина Кьяверини

Название гранта: GEBULO. 20-недельное многоцентровое открытое исследование по оценке эффективности и безопасности апремиласта (Отезла®) у пациентов старше 6 лет с генерализованным простым БЭ.

Простой буллезный эпидермолиз характеризуется хрупкостью кожи и слизистых оболочек. Тяжелая форма (EBS-sev) связана со значительной заболеваемостью и изменением качества жизни, как
у детей и взрослых. В настоящее время нет специального лечения EBS. Недавно мы показали, что у пациентов с EBS-sev есть клинические признаки воспалительного заболевания кожи
и что специфический воспалительный путь, иммунный ответ Th17, по-видимому, участвует в возникновении поражений кожи. На основании этих данных мы лечили апремиластом (лечение псориаза с анти-TH17 эффектом) 4 взрослых с EBS-sev. Было отмечено резкое и длительное уменьшение количества волдырей с приемлемой переносимостью у 3 пациентов.

Поэтому мы предлагаем провести 20-недельное многоцентровое открытое исследование по оценке эффективности и безопасности апремиласта у пациентов в возрасте ≥ 6 лет с синдромом раздраженного кишечника с тяжелым течением.

Мы планировали включить 20 пациентов с доминирующим синдромом ЭБС-сев KRT5/14 и не менее 4 новых волдырей в день.

Основная цель — описать:

• эффективность апремиласта в течение 3 периодов исследования по схеме «провокация-снятие-повторная стимуляция» у этих пациентов.

Вторичные цели — описать:

• безопасность лечения апремиластом в течение периода исследования.
• эволюция показателей эффективности и результатов для здоровья в течение каждого периода исследования.

Исследование состоит из 4 периодов:

• период 1: Период проверки.
• период 2: Первый период лечения (недели 0–8).
• период 3: период без лечения (недели с 8 по 12).
• период 4: Второй период лечения (с 12-й по 20-ю неделю).

Исследование EBULO по оценке эффективности апремиласта при лечении детей и взрослых с тяжелым СЭВ началось в конце 2024 года.

Три из четырех центров (Сен-Луи Париж, Тулуза, Ницца) были открыты и могут принять пациентов. Последний центр должен открыться в ближайшие несколько недель. Двое пациентов прошли скрининг в Ницце, но не пожелали участвовать в исследовании. Трое взрослых пациентов (1 в Тулузе и 2 в Сент-Луи) ожидаются в ближайшее время.

В настоящее время включения замедляются

1. погода с низкими температурами и, следовательно, малым количеством волдырей, что хорошо для пациентов, но не позволяет достичь критериев включения,
2. и, прежде всего, отсутствие возможности покупки педиатрического APREMILAST, несмотря на его одобрение EMA. Лаборатория AMGEN также отказалась продать нам свой препарат для исследования. Поэтому нам придется ждать соглашения о возмещении с французскими властями.

Мы очень надеемся включить больше пациентов в ближайшие недели. (Из отчета о ходе работы за 2025 год.)

Исследование EBULO, направленное на оценку эффективности апремиласта в лечении детей и взрослых с тяжелой формой синдрома Эбштейна-Барре, началось в конце 2024 года во Франции.

В настоящее время открыты пять центров (Сен-Луи/Некер, Париж, Тулуза, Ницца, Брест), в которых проходят лечение пациенты, шестой откроется в ближайшее время. В исследование включены девять пациентов с многообещающими результатами. Двое пациентов досрочно прекратили лечение из-за побочных эффектов со стороны пищеварительной системы. По меньшей мере три пациента попросили продолжить лечение по окончании участия в исследовании (включая одного, который досрочно прекратил лечение!). Выявлены три новых пациента.

Включение в программу оказалось сложнее, чем ожидалось, по следующим причинам:

1. Детям младшего возраста трудно проглатывать таблетки. Мы ведем переговоры с лабораторией AMGEN о возможности разделения таблеток на две части.
2. Отсутствие упоминания о важнейшем педиатрическом центре во Франции.
3. Удивительно, но некоторые пациенты, как взрослые, так и дети, соответствующие критериям включения (т.е. имеющие тяжелые формы заболевания), отказываются от лечения (например, в Ницце у нас было три отказа).

Мы надеемся, что сможем принять новых пациентов в этот жаркий летний период.