Научная основа клинических испытаний EB
Узнайте больше о научных основах клинических испытаний EB ниже или скачайте нашу брошюру.
Что такое клиническое исследование EB?
Клиническое исследование — это спланированный способ предоставления лекарственного препарата или лечения людям, страдающим буллезным эпидермолизом (БЭ), до того, как будет доказана его эффективность. Клинические исследования БЭ имеют решающее значение для получения доказательств того, что новые или перепрофилированные методы лечения будут безопасными (исследования 1-й и 2-й фазы) и эффективными (исследования 2-й и 3-й фазы) для уменьшения симптомов БЭ, таких как боль и зуд. Сбор этих доказательств включает в себя предоставление лечения, регулярное общение с участниками исследования об их симптомах и любых побочных эффектах, а затем публикацию результатов в рецензируемом научном журнале.
Участие в клиническом исследовании буллезного эпидермолиза
Организация DEBRA UK предоставляет финансирование врачам, проводящим клинические исследования, но не несет ответственности за их проведение и не может рекомендовать участие в них. Семейный врач, специализирующийся на буллезном эпидермолизе, может помочь людям с этим заболеванием принять участие в подходящем исследовании, если они того пожелают, но никто не должен подвергаться давлению с целью принуждения к участию. Риски и преимущества должны быть четко объяснены, должна быть предоставлена возможность задать вопросы, после чего должна быть подписана форма согласия. На любом этапе клинического исследования участники могут принять решение о прекращении участия без объяснения причин, даже после подписания форм согласия.
В клинических исследованиях набирается определенное количество людей с определенными симптомами буллезного эпидермолиза, и им предлагается лечение в течение определенного периода времени. Начало лечения для каждого человека часто бывает разным, поэтому исследование, включающее, например, 8-недельное лечение, может занять значительно больше 8 недель для всех участников. После окончания лечения обычно назначается контрольный визит для проверки симптомов и завершения клинического исследования. Когда все участники завершат исследование, результаты можно будет сравнить.
Исследования могут быть клиническими, доклиническими или неклиническими.
Клиническое исследование, как правило, требует посещения больницы или клиники и включает в себя осмотры, лечение, вопросы и, возможно, взятие образцов крови или биопсии кожи врачом или медсестрой. К участию в клиническом исследовании буллезного эпидермолиза (БЭ) могут допустить только тех пациентов, которые соответствуют критериям отбора, предварительно обсудив свои проблемы с врачом или медсестрой, и узнать о необходимых процедурах до начала исследования. Для доклинических исследований в лаборатории врачи могут запросить у пациента с БЭ разрешение на использование образцов, таких как кровь, ДНК или биопсия кожи.
Для проведения компьютерных исследований с целью получения дополнительной информации о буллезном эпидермолизе (БЭ) врачи могут запросить у пациентов с БЭ разрешение на использование информации, сохраненной в их электронных медицинских картах.
Люди, имеющие опыт жизни с буллезным эпидермолизом (БЭ), также могут участвовать в неклинических исследованиях, не обращаясь к своему лечащему врачу. Это может включать в себя анкетирование и семинары для предоставления информации о симптомах БЭ или для определения направления исследований, что называется вовлечением пациентов и общественности (Patient Public Involvement, PPI). Информационные листы о неклинических исследованиях содержат имя ведущего исследователя и логотип его университета или больницы, что указывает на то, что исследование было одобрено этическим комитетом. Это важно, поскольку любой может распространить опрос, не являясь сотрудником официального исследовательского учреждения, а информация, предоставленная участниками, не всегда может быть хорошо защищена или способствовать проведению качественных исследований.
Кто может принять участие в клинических испытаниях EB?
Для каждого клинического исследования EB будет свой набор «критериев отбора». К ним могут относиться:
- быть определенного возраста и пола
- наличие определенного, генетически диагностированного типа БЭ или даже определенного генетического изменения
- возможность посещать определенный центр или клинику
- наличие определенных симптомов БЭ определенной степени тяжести
Для подтверждения безопасности и эффективности методов лечения, предназначенных для всех пациентов с буллезным эпидермолизом, в клинических испытаниях должны участвовать мужчины и женщины из разных социальных групп.
Преимущества и риски участия в клиническом исследовании буллезного эпидермолиза
Потенциальным преимуществом может быть опробование чего-то нового, что может улучшить симптомы. Однако во многих исследованиях будет «контрольная группа» участников, которые не получают нового лечения и выступают в качестве группы сравнения, чтобы проверить, действительно ли новое лечение приносит пользу тем, кто его получает. Также возможно, что новое лечение может вообще не помочь или даже ухудшить симптомы.
Дополнительные или более длительные медицинские осмотры могут означать более тесное взаимодействие с медицинскими работниками, возможность напрямую общаться с исследователями и пройти дополнительные медицинские обследования. Это может помочь человеку, страдающему буллезным эпидермолизом, узнать больше о своем заболевании и симптомах, а также о работе по активному поиску методов лечения. Однако это также может означать больше времени, проведенного в клинике, и потенциально дополнительный дискомфорт, если потребуется сдать дополнительные образцы для исследования.
Участие в разработке будущих методов лечения буллезного эпидермолиза может придавать уверенности и приносить удовлетворение. Однако просьба сосредоточиться на симптомах и опыте жизни с буллезным эпидермолизом и поделиться ими может вызвать чувство грусти или тревоги.
Этапы клинических испытаний EB
Клинические испытания проходят в несколько «фаз»:
Перед началом клинических испытаний в лабораториях проводятся доклинические исследования на клетках, образцах биопсии и животных. Их иногда называют «моделями» буллезного эпидермолиза, и они используются для получения как можно больше доказательств того, что лечение может быть безопасным.
На первом этапе клинических испытаний небольшое количество здоровых добровольцев испытывали различные дозы нового препарата, при этом врачи и медсестры уделяли первостепенное внимание безопасности. Результаты позволяли определить оптимальную дозу и возможные побочные эффекты нового лечения.
На втором этапе клинических испытаний новое лечение назначают людям, страдающим буллезным эпидермолизом (БЭ). Результаты подтверждают, что люди с БЭ могут безопасно принимать новое лечение, и дают предварительные данные о том, что оно может улучшить симптомы БЭ.
В третьей фазе клинических испытаний новое лечение предлагается более широкой группе людей, страдающих буллезным эпидермолизом. Результаты свидетельствуют о том, что новое лечение безопасно для большего числа людей и улучшает симптомы у большинства пациентов более эффективно, чем существующие методы лечения.
Данные этих испытаний могут быть использованы компанией-производителем препарата для получения лицензии на его назначение людям, страдающим буллезным эпидермолизом. Эффективность лицензированного препарата может быть оценена в сравнении с его ценой, чтобы определить, следует ли предоставлять его в рамках Национальной службы здравоохранения.
После начала применения лицензированного препарата клинические испытания 4-й фазы могут продолжаться для изучения безопасности, побочных эффектов и эффективности лечения по мере того, как все больше людей используют его с течением времени. Это может предоставить дополнительные доказательства безопасности или выявить редкие побочные эффекты, которые затрагивают только определенных людей или проявляются только спустя годы после начала лечения. Любой, кто использует любой лицензированный препарат в Великобритании, может сообщить о побочных эффектах, используя систему «желтых карточек».
Проведение клинических испытаний фазы 2/3 препарата, уже разрешенного для применения при другом заболевании, может предоставить доказательства для разрешения использования этого препарата при буллезном эпидермолизе. Это называется перепрофилированием лекарственного средства . Это экономит время и деньги, поскольку препарат уже доступен, а дозировка и побочные эффекты уже известны.
Виды клинических испытаний EB
Ни одно клиническое исследование не гарантирует безопасность и эффективность лечения для всех, но разные типы клинических исследований предоставляют более убедительные доказательства, чем другие.
Контролируемое исследование
Симптомы у людей, получающих новое лечение, следует сравнивать с симптомами у людей из контрольной группы. Контрольной группой могут быть люди, которые вообще не получают никакого лечения, но доказательства будут более убедительными, если они получают плацебо, которое выглядит, ощущается, имеет вкус и запах точно так же, как и исследуемое лекарство, но не содержит тестируемого ингредиента.
Доказательства становятся еще более убедительными, если участники контрольной группы получают наилучшее из доступных на данный момент лечение, что подтверждает превосходство нового метода лечения над уже существующими.
Слепое испытание
Исследователям, оценивающим результаты клинического испытания, не следует знать, кто получает лечение, а кто нет, поскольку это может привести к предвзятости.
«Одностороннее слепое исследование» означает, что люди не знают, находятся ли они в группе лечения или в контрольной группе, или же это знают те, кто применяет лечение, но не знают те, кто оценивает их симптомы.
Доказательства будут более убедительными, если исследование будет «двойным слепым». Это означает, что ни участники, получающие лечение, ни медицинские работники, оценивающие их симптомы, не знают, кто находится в группе лечения, а кто в контрольной группе. Аптека, которая готовит и отпускает лекарство, знает, к какой группе относится каждый участник.
В конце клинического исследования результаты обеих групп можно сравнить, не раскрывая при этом, какая группа к какой относится.
Рандомизированное исследование
Людей следует отбирать случайным образом для экспериментальной или контрольной группы. Обычно это делается с помощью компьютера, который сообщает аптеке, предоставляющей лечение, к какой группе относится каждый участник. Это позволяет избежать ситуации, когда исследователи подсознательно включают в экспериментальную группу людей, которые, как кажется, хорошо себя покажут, или испытывают давление, заставляющее их включить кого-либо в экспериментальную группу.
Представлены результаты клинических испытаний EB.
Нет никакой гарантии, что результаты клинических испытаний подтвердят эффективность нового метода лечения буллезного эпидермолиза. Испытание может показать, что потенциальное лечение небезопасно, имеет слишком много побочных эффектов, слишком сложно в применении, мало помогает или вообще не помогает, или даже ухудшает симптомы. Подобные результаты ценны и должны публиковаться в научных журналах, поскольку они имеют значение.
Важно избавить людей с буллезным эпидермолизом, врачей и исследователей от траты времени и денег на неэффективные методы, проведя повторное тестирование в будущем.
Если в клиническом исследовании примет участие слишком мало людей, это не даст убедительных доказательств безопасности или эффективности лечения. Любые изменения симптомов могут быть случайными или уникальными для тех немногих участников, которые приняли участие, и могут не относиться к другим людям с буллезным эпидермолизом. Статистики рассчитывают, сколько человек необходимо для того, чтобы результаты клинического исследования были «статистически значимыми». Статистически значимые результаты, вероятно, не являются случайными и предоставляют убедительные доказательства того, что лечение стало причиной изменений симптомов.
Клиническое исследование может быть досрочно прекращено, если слишком сложно набрать достаточное количество участников или если возникают неожиданно частые или серьезные побочные эффекты, и об этом следует сообщать. Когда клиническое исследование выявит доказательства безопасности и эффективности лечения буллезного эпидермолиза, результаты должны быть опубликованы в рецензируемых научных журналах, чтобы все могли точно видеть, что было сделано и каковы были результаты. Если доказательства достаточно убедительны, лечение может быть лицензировано и стать доступным для людей, живущих с буллезным эпидермолизом.
Для получения более подробной информации воспользуйтесь ссылками ниже.
Информация о клинических испытаниях от NHS
Клинические испытания EB финансируются DEBRA UK.
Примите участие в клинических испытаниях EB в Великобритании.