Повторное использование лекарств для более быстрого доступа
Повторное использование лекарственных средств — это метод использования существующего лекарственного средства для нового лечения или лечения заболевания, для которого оно ранее не было показано.
Это создает захватывающие возможности для людей с буллёзным эпидермолизом (БЭ) и другими редкими заболеваниями, поскольку высокая стоимость разработки совершенно нового препарата (до 1 млрд фунтов стерлингов за препарат) и время вывода его на рынок (10–20 лет) часто делают его коммерчески непривлекательным для фармацевтических компаний.
Для сравнения, перепрофилирование одного препарата обычно обходится в 500 тыс. фунтов стерлингов и может занять всего 2 года.
Ниже представлена таблица, в которой сравниваются сроки разработки совершенно нового метода лечения с графиком повторного использования препарата.
Первоначально клинические испытания проводятся только на небольшом количестве людей на случай возникновения непредвиденных побочных эффектов; это называется фазой 1. Если на этой фазе показано, что новое лечение безопасно, его можно затем испытать на большем количестве людей с симптомами в рамках второй фазы испытаний. Однако, если тестируемое лечение уже используется и успешно лечит другое заболевание, фазу 1 можно пропустить, поскольку безопасность лечения уже доказана. Это называется перепрофилированием лекарственных средств и является ключевой частью нашей стратегии исследований в области доказательной медицины.
Повторное использование лекарств — потенциально более быстрый путь к обеспечению эффективного лечения лекарствами для людей со всеми типами БЭ, поскольку он не затрагивает стадию 1. Он также дешевле, поскольку ориентирован на клиническое тестирование существующих препаратов, используемых для успешного лечения связанных заболеваний.
Для лечения буллезного эпидермолиза (БЭ) уже существуют препараты, доступные в рамках Национальной службы здравоохранения Великобритании (NHS), которые успешно лечат другие воспалительные заболевания кожи, включая псориаз и атопический дерматит (тяжелую форму экземы), и которые могли бы значительно улучшить симптомы БЭ, такие как образование волдырей, и общее качество жизни. Однако для доказательства эффективности этих препаратов при лечении БЭ необходимы клинические испытания.
Наша стратегия исследований БЭ отдает приоритет инвестициям в повторное использование лекарственных препаратов для обеспечения кардинально новых методов лечения каждого типа БЭ.
Понимая, как работает лечение и как возникают симптомы БЭ, исследователи БЭ могут определить методы лечения, которые можно будет повторно использовать.
Врачи-специалисты могут предложить нескольким пациентам с буллезным эпидермолизом возможность попробовать лечение «вне инструкции». Это означает, что препарат разрешен для лечения другого заболевания, помимо буллезного эпидермолиза. Они тщательно изучают результаты и публикуют их в виде клинического исследования. Однако для повторного применения лечения необходимо провести клиническое исследование с участием большего числа пациентов, чтобы убедиться, что положительные результаты, полученные в первоначальном исследовании, не были случайными.
Доказано, что процесс повторного использования лекарств спасает жизни.
Вы, возможно, сами использовали перепрофилированные лекарства. Когда началась пандемия COVID-19, началась спешка с перепрофилированием существующих лекарств, которые могли бы помочь. Врачи использовали свои знания о вирусе для выбора лекарств, и были начаты клинические испытания, чтобы проверить, верны ли их обоснованные предположения.
Аспирин — пример известного препарата, который был успешно перепрофилирован. Первоначально его использовали против боли, лихорадки и воспаления, а теперь его используют в более низких дозах для снижения риска сердечных приступов и инсультов.
В некоторых случаях побочные эффекты лекарств позволяют перепрофилировать их, например, Виагра изначально была разработана для лечения стенокардии, но часто отмечаемый побочный эффект привел к тому, что ее перепрофилировали для лечения эректильной дисфункции. Кроме того, многие различные методы лечения были успешно перепрофилированы для лечения рака груди, включая антибиотики, противовирусные препараты, методы лечения аутоиммунных заболеваний, лекарства от других видов рака и препараты, изначально использовавшиеся для лечения бесплодия.
Другие люди, страдающие редкими заболеваниями, включая туберозный склероз, алкаптонурию и аутоиммунный лимфопролиферативный синдром, также получили пользу от исследований по перепрофилированию лекарственных препаратов и клинических испытаний, которые привели к одобрению существующих лекарств для лечения этих заболеваний.
Многие препараты обладают дополнительными эффектами, которые означают, что их можно использовать для лечения симптомов, отличных от тех, для которых они изначально были лицензированы. Если одним из эффектов является уменьшение волдырей на коже, воспаления, зуда или рубцевания, эти препараты могут быть особенно актуальны для людей с БЭ.
Подкаст: Под кожей
С Крисом Гриффитсом, офицером ордена Британской империи.
В специальном выпуске программы «Под кожей» с Адамом Коксом профессор Крис Гриффитс, кавалер Ордена Британской империи, обсуждает глубокое влияние буллезного эпидермолиза (БЭ) на отдельных людей и их семьи . Он подробно рассказывает о последних достижениях в лечении и разработке лекарств, подчеркивая важность продолжающихся исследований в этой области. Разговор также затрагивает другие кожные заболевания, предоставляя более широкий взгляд на дерматологические проблемы. Профессор Гриффитс делится опытом, накопленным за свою обширную карьеру в дерматологии, включая его роль независимого консультанта DEBRA UK , где он поддерживает исследовательские инициативы, направленные на облегчение боли, связанной с БЭ.