Член исследовательской группы DEBRA UK примет участие в Международной конференции по перепрофилированию лекарственных средств в мае 2026 года.

Доктор Аби Уизерден, менеджер по исследовательским грантам DEBRA, в этом месяце вместе с учеными-исследователями, врачами, людьми, имеющими личный опыт редких заболеваний, представителями европейских и американских регулирующих органов (EMA и FDA), благотворительных организаций и фармацевтических компаний собралась в Брюсселе на Международной конференции по перепрофилированию лекарственных средств (iDR26). Тема конференции в этом году, озаглавленная «Навигация в будущее» , была посвящена сложному пути от поиска подходящего препарата для перепрофилирования при редком заболевании до фактического получения его пациентами.

Конференция, организованная при поддержке платформы ЕС «Перепрофилирование лекарств для всех» , подчеркнула, что перепрофилирование лекарств продолжает набирать обороты как экономически эффективный и быстрый подход к удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей, особенно при редких заболеваниях, таких как буллезный эпидермолиз.

Конференция iDR26 собрала делегатов из Европы, Северной Америки и Азии для обмена передовыми исследованиями , информацией о регулировании, личным опытом и возможностями сотрудничества. Программа была посвящена тому, как перепрофилирование известных лекарств может сократить сроки разработки и снизить риски по сравнению с традиционными путями поиска лекарств. Хотя передовые и инновационные методы лечения могут казаться предпочтительнее повторного использования уже существующих препаратов, перепрофилирование лекарств, побочные эффекты и дозировки которых уже известны и которые уже производятся в промышленных масштабах, может ускорить переход к клиническим испытаниям. В конечном итоге, перепрофилирование лекарств потенциально может быстрее предоставить эффективные новые методы лечения людям, страдающим от нелеченных симптомов, чем начинать с нуля.

Доклинические этапы перепрофилирования лекарственных средств

Была подчеркнута роль вычислительных методов и искусственного интеллекта (ИИ) в определении того, какие лекарства можно перепрофилировать для лечения редких заболеваний. Модели машинного обучения могут использоваться для анализа огромных объемов информации, от молекулярных структур до электронных медицинских карт, и определять области, на которых следует сосредоточиться, гораздо быстрее, чем это было бы возможно для человека. Разработка методов скрининга большого количества одобренных лекарств на клеточных моделях редких заболеваний имеет жизненно важное значение и может использоваться для подтверждения первоначального выбора лекарств, сделанного ИИ. Сбор данных в модельных системах затем позволяет перейти к клиническим испытаниям.

Презентации экспертов, имеющих личный опыт.

Несколько выступающих, сами страдающих редкими заболеваниями, подчеркнули разочарование от невозможности получить рецепты на лекарства, которые, по их мнению, могли бы им помочь, до начала клинических испытаний. Было признано, что, хотя существует система «Желтой карточки» для сообщения о нежелательных побочных эффектах лечения, нет национальной системы или ожиданий, что пациенты или врачи будут сообщать о положительных результатах применения лекарств, используемых вне зарегистрированных показаний. База данных CureID была отмечена как хранилище для обмена сообщениями об успешном применении лекарств, используемых вне зарегистрированных показаний, для лечения редких генетических заболеваний. Это может быть полезно для других людей с тем же заболеванием до того, как будут получены доказательства в ходе клинических испытаний.

Презентации представителей компании и ученых.

Помимо докладов и панельных дискуссий, iDR26 предоставила молодым исследователям платформу для представления своих работ в виде постеров, демонстрирующих различные инновационные подходы к разным этапам перепрофилирования лекарственных препаратов.

Один из докладчиков рассказал о начале глобального проекта по созданию реестра для мирового сообщества пациентов с буллезным эпидермолизом, который дополнит наше финансирование глобального атласа буллезного эпидермолиза и наше партнерство с Национальной службой здравоохранения Англии.

На плакате Тамаша Винце описана технология 3D-печати жевательных конфет или растворимых таблеток, содержащих известный препарат от артериального давления (лозартан) в дозах, подходящих для детей с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ). Эта работа может способствовать перепрофилированию данного лекарства для облегчения симптомов буллезного эпидермолиза.

Плакат Сары Руис Арсиниэгас о перепрофилировании ЛСД для облегчения болевых ощущений может быть актуален для людей, страдающих хронической болью при буллезном эпидермолизе. Недавно мы профинансировали исследование каннабиноидного масла для уменьшения боли при буллезном эпидермолизе , а также проект по выявлению новых способов уменьшения боли при этом заболевании, который начнется в этом году.

На плакате Хариссы Уиттерс описывается разработка процесса быстрого скрининга лекарственных препаратов, которые можно было бы использовать для ускорения заживления ран роговичных клеток. Повреждение роговицы и потеря зрения являются проблемами при буллезном эпидермолизе, и в настоящее время мы финансируем аспирантов, работающих над изучением повреждения роговицы при дистрофическом и пограничном буллезном эпидермолизе в Австралии, а также при ювенильном буллезном эпидермолизе в Ливерпульском университете в Великобритании.

Networking

В ходе неформальных встреч участники смогли наладить новые контакты, что отражает акцент конференции на формировании сообщества.

На мероприятии также обсуждались проблемы, которые продолжают препятствовать прогрессу. В качестве постоянных препятствий были названы проблемы, связанные с интеллектуальной собственностью, нехватка финансирования и ограниченные коммерческие стимулы.

По завершении конференции участники выразили оптимизм по поводу того, что перепрофилирование лекарственных препаратов готово играть все более важную роль в современной медицине.